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a causa tanto del corea de Huntington como de la enfermedad de Parkinson se encuentra en la degeneración de determinados tipos de neuronas del encéfalo: las neuronas GABAérgicas del cuerpo estriado en el caso de la enfermedad de Huntington y las neuronas dopaminérgicas mesencefálicas en el Parkinson. Coordinado por la profesora Elena Cattaneo de la Università degli Studi de Milán (Italia), el consorcio NEuroStemCell se compone de trece organismos científicos y tres pequeñas y medianas empresas (PYME) de seis Estados miembros de la UE, así como de Estados Unidos. El objetivo final del proyecto es desarrollar células y reactivos de calidad clínica (concretamente para neuronas dopaminérgicas y estriatales que puedan ser trasplantadas a los cerebros de pacientes) que hayan sido validados y se puedan utilizar con garantías de seguridad en ensayos clínicos y, con el tiempo, también en el descubrimiento de fármacos. El trabajo está resultando provechoso tanto para el equipo como para Europa.
El avance más reciente del consorcio NEuroStemCell consiste en la aplicación de una nueva estrategia para transformar de manera eficiente células madre pluripotentes (PSC) en neuronas productoras de dopamina. Estas neuronas se pueden trasplantar a animales, en los que muestran un «excelente rendimiento» ya que establecen nuevas conexiones y logran sobrevivir a largo plazo. El resultado supone un paso adelante en el uso de las PSC y ayudará a desarrollar nuevas terapias contra las enfermedades neurodegenerativas.
Los socios del proyecto afirman estar considerando todos los aspectos legales, éticos y sociales relacionados con el uso terapéutico de células madre a medida que la ciencia avanza en su camino del laboratorio al paciente. Los investigadores señalaron que las enfermedades de Huntington y Parkinson son candidatas ideales para las terapias regenerativas basadas en células madre. La patología de ambas enfermedades es de progresión lenta y cada una de ellas se caracteriza por la pérdida preferencial de un tipo de neurona: las neuronas estriatales espinosas GABAérgicas de tamaño mediano en el corea de Huntington y las neuronas dopaminérgicas mesencefálicas (mesDA) en el Parkinson. La terapia de sustitución celular se centra en reemplazar las neuronas GABA y mesDA que se pierden a causa de la enfermedad injertando en el encéfalo nuevas células funcionales.
El proyecto NEuroStemCell pretende identificar y comparar de manera sistemática las líneas de células progenitoras que presentan las características más favorables para su diferenciación en neuronas mesDA y GABAérgicas estriatales. Estas líneas celulares se derivan ya sea de células madre embrionarias humanas, de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias o de células de cerebro fetal, a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPS) o partiendo de células progenitoras neurales de la parte ventral del mesencéfalo cultivadas in vitro a corto plazo en forma de neurosferas (VMN, neurosferas de la parte ventral del mesencéfalo). Los socios del proyecto ya están realizando ensayos rigurosos y sistemáticos con las células candidatas más prometedoras en modelos animales adecuados.
Los miembros del consorcio están determinando los procedimientos y sistemas de seguridad que harán posible la eliminación total de células proliferantes o formadoras de tumores de los preparados celulares destinados a trasplantes. También están aplicando herramientas de imagen en vivo para poder controlar de manera no invasiva el potencial de supervivencia y crecimiento de las células injertadas, además de desarrollar criterios, procedimientos y protocolos para la fabricación reproducible, segura y a gran escala de células madre y su progenie, con un nivel de calidad apropiado para su uso clínico. Los socios de NEuroStemCell también están creando una reserva, en forma de banco, de células validadas, seguras y rastreables para uso clínico y desarrollando protocolos clínicos para su uso en la fase I de ensayos con pacientes afectados por la enfermedad de Huntington y el Parkinson.
Otro objetivo que están llevando a buen puerto consiste en establecer criterios éticos y de seguridad destinados a orientar la aplicación clínica de terapias con células madre. Por otra parte, los miembros del consorcio también están entablando contactos con la bioindustria y conformando una estrategia reguladora específica para cada producto que sea compatible con su futura autorización de comercialización. Por último, los socios de NEuroStemCell están informando a colectivos de pacientes y al público en general sobre los avances en este campo y sobre las medidas que se tomarán para garantizar el éxito de esta empresa.
Lorenz Studer, investigador del Sloan-Kettering Institute for Cancer Research Corporation (Estados Unidos), asociado al proyecto, señaló que aunque los resultados fueran alentadores, había que seguir trabajando . « Ahora nos disponemos a producir células dopaminérgicas en condiciones que las hagan adecuadas para su uso clínico», afirmó el Dr. Studer. «El proceso implica adaptar cuidadosamente la fabricación de células, su escalado y las pruebas de seguridad. Esperamos completar estos estudios en los próximos tres o cuatro años, el plazo mínimo requerido para poder iniciar estudios en pacientes. Tenemos mucha suerte de ser el único miembro de NEuroStemCell de fuera de la Unión Europea [...] En mi laboratorio hemos sacado mucho provecho del entorno colaborativo e interactivo y el hecho de compartir objetivos contribuyó a impulsar el proyecto», concluyó.
En el consorcio de NEuroStemCell participan expertos de Alemania, Dinamarca, Estados Unidos, Francia, Italia, Reino Unido y Suecia.
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